Группа исследователей под руководством профессора физиологии Окано Хидеюки (на фото) из Университета Кейо подтвердила, что лекарство для лечения болезни Паркинсона ReQuip CR (ропинирол) эффективно при боковом амиотрофическом склерозе (БАС). В ходе клинических испытаниях с использованием полученных от пациента iPS-клеток (индуцированных плюрипотентных стволовых клеток) удалось замедлить прогрессирование заболевания в среднем на 7 месяцев. Эффективных методов лечения БАС очень мало, поэтому учёные намерены подать заявку на раннее одобрение препарата как нового возможного выбора лечения БАС в будущем.
БАС - неизлечимое заболевание, при котором двигательные нервные клетки, передающие команды от мозга к мышцам, постепенно утрачиваются, и при прогрессии больной погибает от дыхательной недостаточности.
У неизлечимо больного берут клетки, из них выращивают iPS-клетки, и с помощью iPS-клеток in vitro (в пробирке) воссоздают патологию. Таким образом возможно проверять эффективность различных препаратов-кандидатов, не подвергая риску самого пациента. Ожидается, что iPS-клетки будут использоваться не только в регенеративной медицине, но и при разработке новых лекарств. В данном исследовании команда впервые в мире подтвердила эффективность терапевтического препарата в клинических испытаниях по разработке новых лекарств с использованием iPS-клеток.
Из iPS-клеток больного были изготовлены двигательные нейроны, и воссоздана патология БАС. В ходе испытаний учёные обнаружили, что препарат ReQuip CR (ропинирола гидрохлорид), применяемый для лечения болезни Паркинсона, эффективен при БАС.
В результате испытания 1232-х различных существующих лекарств выяснилось, что ропинирола гидрохлорид препятствует гибели двигательных нейронов. В клеточных экспериментах было подтверждено, что вещество в 2–3 раза более эффективно в улучшении состояния больного нежели применяющиеся сейчас лекарства для лечения БАС. Предполагается, что ропинирола гидрохлорид будет давать эффект у 70% пациентов с БАС.
Клинические испытания проводились на 20 пациентах, сохранивших способность ходить. Из них 13 человек принимали ропинирол в течение года; 7 пациентов принимали плацебо в течение первых 6 месяцев и ропинирол в течение оставшихся 6 месяцев. В результате у 13-и человек, которые принимали ропинирол в течение года, отмечалось замедления снижения активности и слабости различных мышц через полгода после начала перорального приема, а также подавление прогрессии заболевания в течение всего периода по сравнению с 7-ю больными, которые принимали ропинирол только в течение полугода. Таким образом, прогрессия заболевания была замедлена на 7 месяцев.
Важен ранний приём препарат, предполагается, что длительное применение даёт лучший эффект, также была подтверждена безопасность препарата. Профессор Окано отметил: «Мы смогли ответить на запрос о лечении БАС. Команда сделает всё возможное, чтобы БАС перестал быть смертельной болезнью».
Учёные продолжают исследования с целью выяснить причину заболевания и разработать новые лекарства при помощи iPS-клеток. В дальнейшем команда намерена разработать эффективные методы лечения в отношении пациентов, которые не реагируют на ропинирол, пациентов на поздних стадиях БАС.
